От семейного бизнеса к иммунологии
Франциско Леон вырос в семье, которая три поколения держит администрацию лотерей на улице Хиль-и-Карраско в городе, носящем их фамилию. В подростковом возрасте он помогал в семейном деле и продавал лотерейные билеты, однако рано выбрал иной путь.
Решение посвятить себя иммунологии Леон принял ещё в юности, наблюдая трагический опыт в собственной семье. У его матери не прижился пересаженный почечный орган, иммунная система отторгла трансплантат, а после второй операции она умерла от сепсиса. Леон позже объяснял, что хотел понять, почему организм отвергает лечение, призванное спасти жизнь.
После медицинского факультета Университета Автонома Мадрида (крупный государственный вуз Испании) он прошёл MIR в больнице Рамон-и-Кахаль и получил премию Sanitas как лучший резидент. Затем Леон уехал в США, где работал в Национальных институтах здоровья и фармацевтической индустрии.
Рискованная ставка Provention Bio
В 2018 году Леон вместе с биотехнологическим предпринимателем Эшли Пальмером основал компанию Provention Bio в Олдвике, штат Нью-Джерси. Позднее к команде присоединилась Лени Рамос, ранее работавшая с Леоном в Bristol-Myers Squibb и имевшая опыт разработки иммуномодулирующих препаратов.
Компания поставила цель замедлить развитие диабета 1 типа и других аутоиммунных заболеваний. Сначала команда делала ставку на вакцину, затем на два лекарственных кандидата, но безрезультатно. К 2018 году Provention Bio оказалась в тяжёлом финансовом положении и с минимальной капитализацией на бирже.
Именно тогда компания сделала последнюю и самую рискованную ставку на молекулу теплизумаб. Леон знал о её потенциале, но также учитывал репутацию: препарат провалился в клинических испытаниях III фазы, после чего Eli Lilly и MacroGenics прекратили исследования. Несмотря на это, Provention Bio выкупила права и продолжила разработку.
Клинический прорыв и решение ЕС
В итоге теплизумаб стал первым препаратом, который меняет течение диабета 1 типа — заболевания, которое по сути лечили теми же методами, что и сто лет назад. Клинические испытания показали, что пациенты из группы риска, получавшие терапию, в среднем начинали нуждаться в инсулине через 48,4 месяца, тогда как в группе плацебо этот срок составлял 24,4 месяца.
Европейская комиссия одобрила препарат для применения в ЕС. В Испании по программе раннего доступа его уже получили как минимум 22 пациента. В Европе препарат продаётся под названием Teplizumab / Teizeild, а в США — Tzield.
Педиатр-эндокринолог Луис Кастаньо из Университетской больницы Крусес в Бискайе (провинция Страны Басков) и член правления Испанского диабетологического общества отметил, что впервые врачи получили инструмент для вмешательства в аутоиммунный процесс, при котором иммунная система разрушает бета-клетки поджелудочной железы. Он напомнил, что со времени открытия инсулина в 1921 году ни одно лекарство не вызывало сопоставимых ожиданий.
Пациенты, скрининг и коммерциализация
Диабет 1 типа развивается по трём стадиям: от выявления антител при нормальном уровне глюкозы до появления симптомов и пожизненной инсулинотерапии. В Испании ежегодно диагностируют почти 3 000 новых случаев, причём большинство приходится на детей и подростков.
Одной из пациенток стала 12-летняя Изабелла из Виго (город в Галисии), находящаяся на второй стадии заболевания. Её семья вместе с врачами и при поддержке ассоциации Anedia добилась разрешения на ранний доступ к теплизумабу. Детский эндокринолог Хосе Луис Чаморро из больницы Альваро Кункейро в Виго сообщил, что с появлением препарата научные общества начали активно продвигать скрининг братьев, сестёр и родителей пациентов с диабетом 1 типа младше 45 лет, чтобы выявлять аутоиммунный процесс до симптомов.
В 2023 году французская фармацевтическая компания Sanofi приобрела Provention Bio примерно за 2,7 млрд евро и взяла на себя коммерциализацию препарата. По словам директора по коммерческим операциям Sanofi Пола Спиттла, разработка привлекла внимание крупных фармкомпаний ещё на этапе клинических исследований.
После одобрения Европейской комиссией включение теплизумаба в государственную систему здравоохранения Испании зависит от переговоров между Министерством здравоохранения и Sanofi. Официальная стоимость курса лечения превышает 170 000 евро.
Оригинал: источник
