Два пациента в Андалусии получили Vyjuvek
Ассоциация Debra Piel de Mariposa сообщила, что 12-летний Лео из Севильи стал одним из двух пациентов, начавших лечение Vyjuvek. Лео страдает эпидермолизом буллозным дистрофического типа, который вызывает крайнюю хрупкость кожи. Второй пациент, получивший терапию, проживает в Малаге.
Vyjuvek стал первой генотерапией, показанной при этом редком заболевании. Лечение начали до коммерциализации препарата в Испании по специальной процедуре.
История Лео и встречи с властями
История Лео получила известность после его выступления в эфире Cadena COPE. Несколько недель назад Лео встретился с председателем правительства Андалусии Хуанмой Морено.
Параллельно ассоциация Debra провела встречу с министром здравоохранения Испании Моникой Гарсией. Эти контакты прошли до начала лечения Vyjuvek у пациентов.
Заявления Министерства здравоохранения и статус препарата
На встрече 8 апреля Моника Гарсия заявила, что министерство работает над равным доступом к лечению без территориальных различий. В начале месяца ведомство обсудило с фармацевтической компанией подачу заявки на финансирование терапии.
Фармацевтическая компания сообщила, что она небольшая и не располагает ресурсами для одновременных переговоров со всеми странами. Vyjuvek уже получил разрешение, но пока не поступил в коммерческий оборот в Испании.
Процедура компассии и решения Aemps
В Испании доступ к Vyjuvek сейчас возможен через компассивное использование. Эта процедура позволяет применять препарат до коммерциализации у пациентов с хроническими или тяжёлыми заболеваниями, если доступные лекарства не подходят.
Больницы направляют запрос в Aemps (Испанское агентство лекарств и медицинских изделий) с клиническим отчётом. Aemps оценивает соответствие критериям и обычно выносит решение за 48–72 часа. Расходы на лечение в таких случаях берёт на себя автономное сообщество.
До 18 марта Aemps одобрила три случая компассивного использования Vyjuvek в трёх больницах Андалусии. Два разрешения касались Лео, третье — пациента из Малаги.
Работа Debra с 2022 года
По информации Debra Piel de Mariposa, работа по доступу к терапии началась в 2022 году с первых контактов с фармацевтической компанией. С тех пор организация регулярно взаимодействовала с государственными структурами и участниками процесса.
Директор Debra España Эванина Морсильо заявила, что доступ к терапии не должен зависеть от места проживания. Она также указала на необходимость как можно скорее включить Vyjuvek в перечень услуг Национальной системы здравоохранения.
Оригинал: источник
