Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA — регулятор лекарств в ЕС) одобрило препарат tolebrutinib для лечения прогрессии рассеянного склероза без обострений. Клинические исследования показали снижение прогрессирования заболевания на 31 %. Препарат не останавливает болезнь полностью и замедляет нарастание инвалидности.
Развитие терапии рассеянного склероза с 1995 по 2007 годы
В 1995 году появился первый препарат для лечения рассеянного склероза. В 2007 году клиницисты получили первый моноклональный антител, который позволил агрессивнее лечить болезнь и сократить число обострений. Сегодня врачи используют 18 препаратов, которые контролируют воспаление и рецидивы.
PIRA как форма прогрессии без обострений
Наряду с контролем обострений оставалась нерешённой прогрессия, независимая от обострений — PIRA (Progression Independent of Relapse Activity). Она означает медленное ухудшение состояния без рецидивов. PIRA проявляется усталостью, нарушениями работы мочевого пузыря, ухудшением моторики и когнитивными симптомами, и ранее ни один препарат не показывал эффективности против этого типа прогрессии.
EMA одобрила tolebrutinib для вторично-прогрессирующей формы
EMA одобрила tolebrutinib через 19 лет после предыдущего крупного этапа в терапии заболевания. Показание распространяется на пациентов со вторично-прогрессирующей формой рассеянного склероза без обострений не менее двух лет. Эффект препарата доказан только для этой категории пациентов.
Механизм действия, ограничения и доступность препарата
Tolebrutinib относится к ингибиторам тирозинкиназы Брутона (BTK). Препарат преодолевает гематоэнцефалический барьер и действует в головном мозге, где подавляет активность микроглии — иммунных клеток центральной нервной системы, участвующих в нейродегенерации при рассеянном склерозе.
Для первично-прогрессирующей формы рассеянного склероза, которая составляет 10–15 % случаев, препарат пока не одобрен, поскольку клиническое исследование не показало положительного результата. В ходе испытаний врачи зафиксировали повышение уровня печёночных ферментов, и этот эффект планируют контролировать в клинической практике. Коммерциализация препарата и установление цены займут не менее одного года, при этом участники исследований продолжат получать лечение, а компания дополнительно предоставит препарат примерно 60 пациентам вне исследований.
Оригинал: источник
