FDA одобрила препарат для лечения редкого иммунодефицита
Агентство по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило генную терапию Kreslady. Препарат предназначен для лечения дефицита адгезии лейкоцитов типа I, редкого и тяжелого генетического иммунодефицита. Об одобрении сообщил Институт здравоохранения Карлоса III, подведомственный Министерству науки Испании.
Заболевание вызывают мутации, которые нарушают миграцию лейкоцитов из крови к очагам инфекции и воспаления. Пациенты сталкиваются с рецидивирующими, потенциально смертельными инфекциями с раннего детства и с нарушением заживления ран.
Rocket Pharma разработала Kreslady на основе испанских исследований
Компания Rocket Pharma разработала препарат на основе исследований, проведенных в Испании. Проект создали научные группы Центра энергетических, экологических и технологических исследований (CIEMAT, государственный исследовательский центр), подразделения по редким заболеваниям Центра биомедицинских исследований в сети (CIBERER, национальная исследовательская сеть) и Института санитарных исследований Fundación Jiménez Díaz.
Сотрудники Подразделения биомедицинских инноваций CIEMAT и Института Fundación Jiménez Díaz разработали и протестировали терапию в экспериментальных моделях. Работой руководили исследователь Елена Альмарса и директор подразделения CIEMAT Хуан Буэрен.
Клинические испытания прошли в Мадриде, Лос-Анджелесе и Лондоне
После подписания лицензионного соглашения в 2016 году Rocket Pharma организовала международное клиническое испытание. Компания оценила эффективность и безопасность терапии у девяти пациентов.
В исследовании участвовал Hospital Universitario Niño Jesús в Мадриде. Испытания также прошли в Children Hospital при University College в Лос-Анджелесе и в Great Ormond Street Hospital в Лондоне.
Пациенты остались живы без трансплантации костного мозга
Более чем через три года после лечения все девять пациентов остаются живы. Врачи не зафиксировали у них рецидивирующих тяжелых инфекций, и пациентам не потребовалась трансплантация костного мозга.
До появления препарата единственным жизнеспособным методом лечения оставалась трансплантация стволовых клеток, связанная с серьезными рисками и осложнениями. Институт здравоохранения Карлоса III назвал решение FDA вехой для генной терапии, разработанной на основе испанских научных исследований.
Оригинал: источник
